Sarepta vola dopo l’approvazione del nuovo farmaco dalla FDA

Le azioni di Sarepta Therapeutics hanno registrato un aumento del 29% nel pre-mercato di lunedì grazie al sostegno dei consulenti dell’ente regolatore sanitario degli Stati Uniti, il quale ha aumentato la probabilità di ottenere un’approvazione accelerata per la terapia genica dell’azienda utilizzata per trattare una malattia genetica che causa il deperimento muscolare.

Il venerdì sera, otto dei 14 consulenti della Food and Drug Administration hanno espresso un voto favorevole sulla validità dei dati presentati dall’azienda in supporto dell’approvazione accelerata della terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

L’analista di SVB Securities, Joseph Schwartz, ha espresso ottimismo riguardo alla possibilità di ottenere l’approvazione accelerata per la terapia genica SRP-9001, poiché il voto dei consulenti è in linea con la visione degli alti dirigenti dell’agenzia.

L’approvazione della FDA

Durante una riunione tenutasi venerdì, un gruppo di consulenti dell’Food and Drug Administration ha espresso un sostegno limitato all’approvazione della potenziale prima terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), sviluppata dalla società biotecnologica Sarepta Therapeutics. La decisione definitiva dell’agenzia è attesa entro la fine del mese.

La raccomandazione è stata approvata con un voto di 8 a 6, ma la discussione è stata lunga e controversa, a causa delle incertezze sull’efficacia della proteina microdistrofina prodotta dal trattamento e sulla sua capacità di aiutare le persone affette da Duchenne che sono ancora in grado di camminare.

Mentre alcuni membri del comitato hanno ritenuto che ci fossero prove convincenti dell’effetto positivo del trattamento, altri hanno espresso preoccupazioni sulle lacune dei dati forniti dalla società e sull’incertezza sui suoi effetti a lungo termine. Nonostante il voto positivo, l’approvazione definitiva del trattamento sembra quindi ancora incerta e soggetta a ulteriori valutazioni.

Sarepta e la distrofia muscolare di Duchenne

Sarepta Therapeutics è una società biotecnologica americana che si concentra sulla ricerca e sviluppo di terapie geniche e farmacologiche per malattie rare e gravi. Fondata nel 1980, ha sede a Cambridge, nel Massachusetts.

La società è nota soprattutto per il suo farmaco esondisoleucina (nome commerciale: Exondys 51), anche questo utilizzato nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. La DMD è una malattia genetica che colpisce principalmente i maschi e causa debolezza muscolare progressiva, che alla fine porta a problemi respiratori e cardiaci.

Exondys 51 è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti nel 2016, diventando il primo farmaco approvato per il trattamento della DMD che mira a correggere direttamente la mutazione genetica responsabile della malattia.

Mentre il nuovo farmaco, SRP-9001, punta ad aiutare i pazienti affetti da Duchenne a produrre una forma miniaturizzata di distrofina, la proteina di potenziamento muscolare di cui mancano.

Sarepta Therapeutics ha anche diversi altri farmaci in fase di sviluppo per altre malattie genetiche rare, tra cui la sindrome di Limb-girdle, la malattia di Pompe e la malattia di Charcot-Marie-Tooth.

La società è stata oggetto di critiche per il prezzo elevato di Exondys 51, che ha un costo annuale di circa 300.000 dollari per paziente. Tuttavia, i sostenitori di Sarepta sostengono che il farmaco rappresenta una svolta per i pazienti affetti da DMD e che il costo è giustificato dal lungo e costoso processo di sviluppo e approvazione dei farmaci per le malattie rare.