UE, il farmaco per la SLA di Amylyx potrebbe essere respinto

Amylyx Pharmaceuticals Inc ha annunciato martedì che è probabile che l’Agenzia europea dei medicinali respinga il loro farmaco per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Amylyx ha ricevuto la notifica che il comitato dell’Agenzia europea dei medicinali è propenso verso un parere negativo sulla domanda di commercializzazione del farmaco.

Nel caso di un rifiuto durante la riunione del comitato prevista per giugno, l’azienda ha pianificato di richiedere una procedura di riesame formale.

Il farmaco somministrato per via orale, con il marchio Relyvrio negli Stati Uniti, ha già ottenuto l’approvazione dalla Food and Drug Administration l’anno scorso per il rallentamento della progressione della SLA. Secondo i dati dell’azienda, questa rara malattia neurologica colpisce circa 29.000 persone negli Stati Uniti e oltre 30.000 persone in Europa.

L’iter per l’approvazione

AMX0035 rappresenta una combinazione orale a dose fissa di due molecole: l’acido tauroursodeossicolico e il fenilbutirrato di sodio. Questa combinazione di piccole molecole sarebbe in grado di proteggere le cellule nervose dai danni causati dallo stress cellulare.

Attualmente, il trattamento è disponibile commercialmente in Canada con il nome di Albrioza per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Negli Stati Uniti, ha ottenuto l’approvazione nel settembre dello scorso anno ed è commercializzato come Relyvrio.

Le approvazioni di AMX0035 in Nord America si basano sui risultati dello studio CENTAUR, in cui è emerso che questa terapia è in grado di rallentare significativamente il declino funzionale e prolungare la sopravvivenza nelle persone affette da malattia neurodegenerativa. Lo studio ha coinvolto 137 individui con diagnosi recente di SLA in rapida progressione.

Adesso, Amylyx Pharmaceuticals sta provando ad ottenere l’approvazione di AMX0035 come trattamento per la SLA in Europa. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha presentato una serie di domande dopo una riunione del gruppo consultivo scientifico, che ha valutato il farmaco e ha fornito raccomandazioni per l’approvazione. Il comitato ha sollevato importanti obiezioni riguardanti AMX0035 che richiedono una risposta adeguata da parte di Amylyx.

La società ha risposto alle domande del comitato e si aspetta di ricevere un parere entro il prossimo mese. L’EMA terrà conto di tale parere nella sua decisione sull’eventuale approvazione di AMX0035 in Europa.

Su Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx Pharmaceuticals è una società biotecnologica con sede negli Stati Uniti, fondata nel 2013 da Justin Klee, Joshua Cohen, e Rudolph Tanzi. L’obiettivo principale dell’azienda è quello di sviluppare terapie innovative per malattie neurodegenerative come la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e l’Alzheimer.

Oltre al trattamento della SLA, Amylyx Pharmaceuticals sta anche sviluppando terapie per l’Alzheimer. La società sta conducendo studi clinici per valutare l’efficacia di un’altra combinazione di farmaci chiamata AMX0092, che mira a ridurre l’infiammazione cerebrale e il danno neuronale associato alla malattia di Alzheimer.

Amylyx Pharmaceuticals ha ricevuto diversi finanziamenti per sostenere lo sviluppo dei suoi prodotti, compresi investimenti di venture capital e sovvenzioni da organizzazioni senza scopo di lucro. L’azienda continua a lavorare per portare avanti la ricerca e lo sviluppo di terapie innovative per le malattie neurodegenerative, con l’obiettivo di migliorare la vita dei pazienti affetti da queste patologie.